J’aime me concentrer sur le positif, et les histoires à raconter ne manquent pas.

L’édition de gènes change tout, de la recherche fondamentale aux avancées médicales et agricoles qui révolutionnent ces domaines d’étude.

Si je devais choisir un autre domaine qui progresse aussi vite et détient un pouvoir similaire, ce serait l’essor de l’intelligence artificielle. Cependant, c’est un sujet pour un autre jour.

Un article récent publié dans le New England Journal of Medicine donne de l’espoir aux enfants atteints d’une maladie rare qui détruit pratiquement leur système immunitaire.

L’article s’intitule « Thérapie génique lentivirale pour le SCID déficient en artémis ». Bien que l’essai ait été de petite taille, les résultats ont été choquants. Les enfants nés avec cette version de SCID, qui signifie immunodéficience combinée sévère, ont une mutation dans un seul gène sur le chromosome 10 marqué DCLRE1C.

Le gène est responsable de la fabrication de la protéine appelée Artemis.

Artemis est une enzyme du noyau appelée endonucléase. La version normale de cette protéine Artemis est vitale dans la recombinaison V(D)J, qui se produit dans le développement des cellules B et T. Cette protéine réorganise les segments de gènes afin que nos cellules B et T développent une grande diversité dans leurs récepteurs. Les récepteurs leur permettent de répondre un jour à une énorme variété d’agents pathogènes potentiels.

Le gène muté ne produit pas de protéine Artemis « normale ».

Cela perturbe la diversité des cellules B et T que l’enfant peut fabriquer et les rend vulnérables à presque tout.

Les enfants atteints d’Artemis-SCID ont besoin d’un donneur sain et compatible pour obtenir une greffe de moelle osseuse pour survivre. Pourtant, cette version du SCID ne répond pas aussi bien aux greffes de moelle osseuse que les autres.

Si vous pouviez corriger l’erreur à partir des cellules de l’enfant, les donneurs ne seraient pas nécessaires et le rejet ne serait pas un problème.

C’est précisément ce qu’a fait cette équipe de chercheurs.

Ils ont prélevé des cellules souches de la moelle osseuse de 10 patients âgés de 18 mois à un peu plus de quatre ans.

L’équipe de recherche a utilisé un virus pour infecter ses cellules souches avec la version « correcte » du gène DCLRE1C.

L’utilisation de virus modifiés pour fournir la charge utile que vous souhaitez qu’ils fournissent revient simplement à détourner ce que de nombreux virus sont déjà naturellement bons.

Considérez-les comme des chevaux de Troie conçus en laboratoire et utilisés pour transporter le gène que nous voulons dans une cellule.

Une fois que le virus a modifié les cellules pour qu’elles aient le « bon » gène, elles ont été réinfusées aux patients.

En seulement 12 semaines, les 10 enfants produisaient des cellules B et T fonctionnelles.

Tous les 10 se portent toujours bien et mènent une vie quotidienne.

Quatre des 10 ont retrouvé leur immunité et sont considérés comme complètement guéris de l’horrible maladie.

Si vous êtes prêt à pleurer des larmes de joie, vous devez regarder cette vidéo de cinq minutes diffusée par l’équipe de recherche de l’Université de San Francisco.

La vidéo raconte l’histoire de HT, un petit garçon Navajo qui a été le premier à recevoir ce traitement.

Je préparerais des Kleenex avant que vous ne le regardiez.

Le Dr Jack Brown est le président de la division scientifique du Paris Junior College. Ses articles scientifiques sont publiés un dimanche sur deux.